ومن خلال فحص خلايا الدماغ لدى الفئران، وجد الفريق أن المحررين كانوا قادرين على إجراء إصلاحات في جميع أنحاء الدماغ بمعدل دقة يصل إلى 20%، وهو ما كان كافياً لرفع مستويات بروتين MEF2C.
وكانت العينات المأخوذة عبارة عن خليط من الخلايا العصبية مع خلايا أخرى، لذلك قال الفريق إن معدل تحرير الخلايا العصبية وحدها يمكن أن يكون أعلى، حيث يحدث تحرير القاعدة بشكل تفضيلي في هذه الخلايا.
قال الباحث تشين جين وطالبه تشو جونجي في جامعة شنغهاي للتكنولوجيا، وهما ليسا مؤلفي الورقة، إنه “على الرغم من أن حالات اضطراب طيف التوحد معقدة للغاية” فإن هذه الدراسة توفر إرشادات حول استخدام التحرير الأساسي لعلاج اضطرابات النمو العصبي، وفقًا لدامي وشاومي.
وأضاف الفريق أن التوسع في التكنولوجيا وانخفاض التكاليف من شأنه أن يجعل العلاج باستخدام التحرير الأساسي أكثر انتشارًا.
وقالت الصحيفة: “إن العلاج الفردي لتحرير الجينات يمكن أن يصبح ممكنًا وبأسعار معقولة للمرضى في المستقبل القريب”.
وقال زو شياو بينغ، كبير الأطباء في سلوك نمو الطفل في المستشفى الثالث التابع لجامعة صن يات صن في قوانغتشو، إن اضطراب طيف التوحد هو اضطراب معقد، وقد تم العثور على مئات الطفرات المرتبطة به.
بالنسبة لبعض المرضى، قد لا يكون هذا الاضطراب ناجمًا عن اختلاف واحد في النيوكليوتيدات كما حدث في الفئران في الدراسة، بل عن طفرات أكثر تعقيدًا يصعب تعديلها.
قال زو، وهو ليس مؤلفًا في ورقة Nature Neuroscience: “حتى لو تم العثور على طريقة فعالة للعلاج الجيني في تنوع معين من النيوكليوتيدات، فهو على الأقل أمر ذو قيمة كبيرة للأشخاص المصابين بالتوحد الناجم عن هذا الجين”.
“إن استمرار التدخل العلمي والموجه والشخصي والتدريب على أساس الوضع المحدد للطفل لا يزال هو الطريقة الرئيسية للتعامل مع مرض التوحد.”
وقالت الورقة البحثية “يشير هذا العمل إلى أن تعديل قاعدة الجسم الحي قد يكون نهجا ممكنا للتدخل في اضطرابات الدماغ الوراثية لدى البشر”.
وفي حين أن النطاق المستهدف للتحرير الجيني للفريق – وكذلك العلماء الآخرين – لا يزال محدودًا، إلا أن الورقة البحثية قالت إن أنظمة التحرير الأساسية ذات الأهداف الأوسع “من شأنها أن تسهل بشكل ملحوظ تطوير الأدوات الجينية للتدخل في الاضطرابات الوراثية”.
تم نشر هذه المقالة لأول مرة على SCMP
