وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الثلاثاء على دواء من ميرك تم تصميمه لعلاج حالة رئوية تقدمية ومهددة للحياة، وهو ما يمثل فوزًا لكل من صانع الأدوية والمرضى الذين يعانون من المرض النادر.
أعطت الوكالة الضوء الأخضر للعلاج، الذي سيتم تسويقه باسم Winrevair، للبالغين الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي. يعد هذا القرار خطوة كبيرة لحوالي 40 ألف شخص في الولايات المتحدة يعيشون مع هذا المرض لأن Winrevair هو أول دواء يستهدف السبب الجذري لهذه الحالة. الأدوية الأخرى المتاحة تساعد فقط في إدارة الأعراض.
تشير الحالة إلى ضيق الأوعية الدموية الصغيرة في الرئتين. ويؤدي ذلك إلى ارتفاع ضغط الدم في الشرايين التي تحمل الدم من القلب إلى الرئتين، مما قد يؤدي إلى تلف القلب ويؤدي إلى محدودية النشاط البدني. بدءًا من التشخيص، يصل معدل وفيات المرضى إلى 43% خلال خمس سنوات، وفقًا لشركة ميرك.
وتقدر شركة ميرك أن Winrevair سيكون متاحًا في صيدليات متخصصة مختارة في الولايات المتحدة بحلول نهاية أبريل، وفقًا لبيان الشركة. الدواء عبارة عن حقنة يتم تناولها كل ثلاثة أسابيع ويتم توزيعها في قارورة واحدة أو قارورة مزدوجة.
وقال متحدث باسم شركة ميرك في بيان إن سعره سيكون 14 ألف دولار لكل قارورة قبل التأمين. لكن الشركة لديها برنامج يقدم للمرضى المؤهلين المساعدة في تغطية التكاليف المباشرة والمدفوعات المشتركة.
من المفترض أن يتم استخدام Winrevair جنبًا إلى جنب مع العلاجات الحالية لهذه الحالة لزيادة القدرة على ممارسة الرياضة وتقليل شدة PAH وتقليل خطر تفاقم المرض.
تعد الموافقة أمرًا بالغ الأهمية لشركة Merck، التي تعمل على تنويع مصادر إيراداتها، حيث يقترب العلاج المناعي للسرطان الأكثر مبيعًا Keytruda من فقدان التفرد في السوق في عام 2028.
وفي مذكرة هذا الشهر، قدر كريس شوت، المحلل في جيه بي مورجان، أن تصل مبيعات Winrevair السنوية في جميع أنحاء العالم إلى حوالي 5 مليارات دولار بحلول عام 2030 وتظهر كواحدة من “أكبر محركات النمو” لشركة Merck.
وقال إلياف بار، كبير المسؤولين الطبيين في شركة ميرك، لشبكة CNBC: “إن هذه فرصة عظيمة حقًا للشركة، ولكن الأهم من ذلك أنها فرصة مهمة جدًا للمرضى”. وأشار إلى أن الدواء سيكون بمثابة “نقلة نوعية” للمرضى الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي.
حصلت الشركة على حقوق Winrevair من خلال استحواذها على شركة Acceleron Pharma بقيمة 11.5 مليار دولار في عام 2021. في ذلك الوقت، قدرت شركة Merck أن PAH سيكون سوقًا بقيمة 7.5 مليار دولار تقريبًا بحلول عام 2026.
تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على بيانات من تجربة في مرحلة متأخرة، والتي تابعت أكثر من 300 مريض في مرحلة معتدلة من ارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي والذين كانوا يتناولون بالفعل دواء آخر لحالة الأوعية الدموية.
وجدت الدراسة أن Winrevair إلى جانب العلاج الحالي، ساعد المرضى الذين يعانون من هذه الحالة على المشي مسافة 40.8 مترًا أكثر في ست دقائق مقارنة بأولئك الذين تلقوا علاجًا وهميًا، بعد 24 أسبوعًا من التجربة.
وقال بار: “هناك تحسن هائل في قدرة الناس على ممارسة الرياضة والتحرك”. “لأن هذا المرض يجعل الناس ملازمين منازلهم بشدة. فهم يعانون من ضيق في التنفس، ولا يستطيعون الحركة.”
كما أدى Winrevair بالإضافة إلى دواء موجود إلى تحسين ثمانية من تسعة أهداف ثانوية في الدراسة بشكل ملحوظ. ويتضمن ذلك تقليل خطر الوفاة أو تفاقم الحالة بنسبة 84% مقارنة بالعقار الموجود وحده.
وكانت الأحداث السلبية الشديدة والخطيرة أقل شيوعًا في مجموعة المرضى الذين تناولوا Winrevair مقارنة بأولئك الذين تلقوا علاجًا وهميًا، وفقًا للتجربة. وشملت الآثار الجانبية التي حدثت بشكل متكرر نزيف الأنف والصداع والطفح الجلدي، من بين أمور أخرى.
إحدى المزايا البارزة لـ Winrevair هي أن المرضى أو مقدمي الرعاية يمكنهم حقنه تحت الجلد مع التدريب المناسب من مقدم الرعاية الصحية. وفي الوقت نفسه، يجب أن تتم إدارة بعض العلاجات الحالية لـ PAH من قبل متخصصين طبيين في مركز التسريب.
“أحد الأشياء التي سمعناها بصوت عالٍ وواضح جدًا، من كل من المرضى والأطباء، هو أنهم يريدون شيئًا يمكنك الحصول عليه قال بار: “في المنزل”.
تواصل شركة ميرك دراسة Winrevair في تجارب المرحلة الثانية والمرحلة الثالثة الأخرى.
تتضمن هذه التجارب دراسات متأخرة على المرضى الذين يعانون من مرض PAH الأكثر تقدمًا، وأولئك الذين هم في السنة الأولى بعد التشخيص. وقالت شركة ميرك إنها تتوقع أن تنتهي تلك التجارب في حوالي عامي 2025 و 2026.
